La media hostia

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Yo no cuento, dado que soy parte interesada. Sin embargo, es muy probable que a todo humanista de bien, esta noticia le resulte fascinante.

La Adrenoleucodistrofia es una rarísima enfermedad causada por un defecto en el cromosoma X que provoca que el cuerpo no produzca una proteína necesaria para romper acidos grasos de cadena lo suficientemente larga como para que no resulten útiles en ningún proceso metabólico, y sí causen en cambio daños en el sistema nervioso y en determinadas glándulas del sistema endocrino. Durante mucho tiempo no ha habido tratamiento alguno y el progreso normal de la enfermedad, la cual se manifiesta normalmente a partir de los cinco o seis años de edad, suponía un daño irreversible del sistema nervioso central y tarde o temprano la muerte. Hoy en día existen tratamientos razonables, como el Aceite de Lorenzo famoso por la película protagonizada por Nick Nolte y Susan Sarandon —un magnífico ejemplo de cómo debe rodarse un drama médico, tal y como si se tratase de cine de aventuras, sin abandonar una exquisita sensibilidad con los personajes reales en los que se basa— basada en el caso real de los padres de un niño enfermo que se vieron en la obligación de inventar ellos mismos un tratamiento, ante la habitual escasa investigación médica dedicada al tratamiento de enfermedades raras —como si alguna enfermedad estuviera exenta de rareza— de este tipo. En adultos afectados por AMN, la variante benigna de la enfermedad, las mismas estatinas utilizadas para mantener bajo control los niveles de colesterol de los afectados por algún tipo de hipercolesterolemia se manifiestan útiles para mantener también bajo control los niveles de los referidos acidos grasos de cadena larga.

Lo que sin embargo ha conseguido un equipo dirigido por el doctor Patrick Aubourg —junto con el norteamericano Hugo Moser, el mayor experto mundial en la enfermedad— en el hospital Saint Vincent de Paul de París, entra de lleno en el terreno de la ciencia ficción.

El VIH, el virus que causa el SIDA, es el único virus conocido capaz de transportar genes dentro de células que no van a dividirse, como son las células madre. Una empresa norteamericana es capaz de crear un vector consistente en VIH al que se le ha inhabilitado la posibilidad de transmitir el SIDA pero que sin embargo es capaz de contaminar células madre con cualquier otro gen por encargo. El equipo de Aubourg ha conseguido aislar el gen que repara la capacidad para crear la proteina necesaria que corrige la enfermedad, y facilitarlo para su inoculación en el vector VIH. El método consiste en extraer de la médula del paciente un pequeño cultivo a partir del cual se crean células madre. Éstas son contagiadas por un virus con el gen correcto, y son más tarde implantadas de nuevo en el cuerpo del paciente. A los pocos días, el torrente sanguíneo está por completo repleto de material genético correcto, y el exceso de ácidos grasos de cadena larga comienza a ser eliminado de forma natural.

Se han hecho pruebas en dos niños españoles. Un año y seis meses después de tratar a cada uno de ellos, están a todos los efectos curados de la enfermedad, y sólo se les está estudiando buscando la manifestación de algún efecto secundario inesperado. Desde luego, no el rechazo, dado que el material implantado procede del propio paciente.

Por supuesto, este tratamiento podría servir en el futuro para tratar cualquier otra enfermedad de origen genético cuyo gen causante pueda ser aislado de forma razonablemente cómoda.

Por supuesto, no importa que en este caso las células madre utilizadas para el tratamiento no procedan de embriones. De no haber sido utilizados en el pasado para descubrir sus propiedades, nada de esto estaría siendo posible. Recuérdalo cada vez que alguien te hable de «motivos éticos» cuando sólo se está refiriendo a «motivos religiosos».

Visto en la Asociación Española contra la Leucodistrofia de Canarias. Foto de La Verdad. Sé tan amable de menearla, que a mí me da la risa.

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